本日（11月10日）、国立研究開発法人日本医療研究開発機構（以下、「AMED」）が実施する「成育疾患克服等総合研究事業」として採択している、自治医科大学による「AADC欠損症に対する遺伝子治療の臨床研究（以下、「本研究」）」の成果報告に関しまして、記者説明会が行われました。
本研究を実施する自治医科大学におきまして、本年6月及び7月にAADC欠損症の患者2名に対し、日本で初めて遺伝子治療が行われ、有害事象が無く治療効果が得られたとの報告がありました。
AADC欠損症は、遺伝子異常により脳内で神経伝達物質を作れず、全身の筋肉がうまく動かせないため寝たきりになる難病ですが、原因がはっきりしていることから、遺伝子治療により運動機能の改善が期待できます。
当社としましては、今後GMP基準（臨床グレード）の遺伝子治療製剤（ウイルスベクター）の作製提供を行うとともに、独立行政法人医薬品医療機器総合機構（以下、「PMDA」）との協議を行うことで、本研究に協力を行う計画です。
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